喜訊！！英國干細(xì)胞療法I期臨床獲得成功，兩名患者視力恢復(fù)！
3月19日，《自然.生物技術(shù)》期刊報道了干細(xì)胞治療年齡相關(guān)性黃斑變性的成功案例。這是一項在英國穆爾菲爾德眼科醫(yī)院開展的I期臨床研究，2名患者植入胚胎干細(xì)胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞后，原本幾近失明的眼睛恢復(fù)了視力，能夠視物、閱讀。這項臨床研究給干細(xì)胞治療年齡相關(guān)性黃斑變性帶來了曙光。
年齡相關(guān)性黃斑變性是導(dǎo)致失明的主要原因，視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞喪失或出現(xiàn)功能障礙對疾病進(jìn)展至關(guān)重要。在健康人的眼睛里，視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞滋養(yǎng)和支持著光感受器，將光轉(zhuǎn)換成能夠通過視神經(jīng)傳遞至大腦的電信號；但在年齡相關(guān)性黃斑變性患眼地圖樣萎縮中，視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞死亡導(dǎo)致光感受器退化，從而使患者喪失視力，目前臨床上仍缺乏行之有效的治療方法。
近年來，科學(xué)家們一直探索如何利用干細(xì)胞來治療年齡相關(guān)性黃斑變性。利用干細(xì)胞來誘導(dǎo)生成視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，并取代病變的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，這是當(dāng)前科學(xué)家們常用的思路。
源于人類胚胎干細(xì)胞的“細(xì)胞貼片” 在這項臨床研究中，科研人員首先利用人類胚胎干細(xì)胞來培養(yǎng)視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，并將其嵌入支架中，形成了包含完全分化的、人胚胎干細(xì)胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞的貼片，并將這種貼片植入2名幾近失明的年齡相關(guān)性黃斑變性患者的視網(wǎng)膜下腔中。手術(shù)一年后，2名患者的視力得到了逆轉(zhuǎn)，原本已無法閱讀的眼睛能佩戴正常眼鏡緩慢閱讀。 86歲的道格拉斯.沃特斯是接受該療法的患者之一，他說，“在手術(shù)前的幾個月里，我的視力非常差，右眼幾乎看不到任何東西，即時在非常近的距離也很難看清楚事物。手術(shù)后，我的視力得到了改善，現(xiàn)在我可以閱讀報紙，可以幫助妻子進(jìn)行園藝工作。科研人員的工作非常出色，我很高興能重新找回視力。” 與以往直接注入細(xì)胞的研究不同，該研究采用的“貼片”技術(shù)有助于細(xì)胞朝正確的方向生長。這項I期臨床研究取得的積極數(shù)據(jù)，為人類胚胎干細(xì)胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞貼片移植治療年齡相關(guān)性黃斑變性的可行性和安全性提供了支持，也為年齡相關(guān)性黃斑變性的新治療方案打開了大門。 干細(xì)胞治療黃斑變性的優(yōu)勢 再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的專家認(rèn)為，黃斑變性將是干細(xì)胞治療獲得成功的首個領(lǐng)域之一。這種方法主要有以下幾個優(yōu)勢：在實驗室中培養(yǎng)大量的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞相對容易，并且培養(yǎng)出來的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞與人眼中的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞完全相同；注射細(xì)胞的位置被認(rèn)為是免疫特區(qū)，這意味著移植細(xì)胞在體內(nèi)發(fā)生排斥反應(yīng)的風(fēng)險很小；在非常有限區(qū)域使用少量的細(xì)胞來完成治療，減少了風(fēng)險的發(fā)生。 事實上，用人類胚胎干細(xì)胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞來治療年齡相關(guān)性黃斑變性也曾有多項報道，并且也取得了一些喜人的結(jié)果。 去年11月，美國眼科學(xué)會第121屆年會公布了2項臨床研究結(jié)果，其中一項在患者視網(wǎng)膜下注射了5萬或20萬個人類胚胎干細(xì)胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞。幾周后，視網(wǎng)膜注射部位有復(fù)原的跡象，眼球后部圖像顯示移植的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞具有存活的可能性。整個研究過程中，患者的視力基本保持穩(wěn)定，沒有意外的副作用發(fā)生。 另一項臨床研究利用人類胚胎干細(xì)胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞來治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性以及另一種視網(wǎng)膜變性——眼底黃色斑點癥（Stargardt disease）。臨床研究發(fā)現(xiàn)，植入患者體內(nèi)的細(xì)胞已經(jīng)存活了三年，并且沒有副作用，有些患者的視力獲得了改善。
