有救了！食藥總局：臨床急需用藥上市時間審批縮短至2到3年。中國CAR-T細胞治療就要來了！
快訊：國家藥監(jiān)局網站信息顯示，3月12日上午10點，國家藥監(jiān)局批準了金斯瑞生物科技CAR-T細胞治療臨床試驗申請，目前，處于等待制證過程中。
去年12月8日，金斯瑞率先在國內申報了CAR-T細胞治療臨床試驗，但審批也有反復。1月份，國家藥監(jiān)局藥審中心曾很快完成了其藥理毒理、臨床和藥學3項技術審評，但2月份所有程序倒回，重新回到待審評狀態(tài)，3月初又完成審評。
據了解，國家藥監(jiān)局受理了大概15個CAR-T細胞治療臨床申請。
根據央視《新聞直播間》報道，國家食品藥品監(jiān)督總局正在優(yōu)化程序，加快臨床急需藥審評上市，目前已將25批、423個品種納入優(yōu)先審評程序。國家食品藥品監(jiān)管總局藥品審評中心業(yè)務管理處處長溫寶書表示，“通過對這些藥物的優(yōu)先審評，我國創(chuàng)新藥、臨床急需用藥上市時間從改革前的7到8年縮短到2到3年。 ”
CAR-T細胞藥物獲優(yōu)先審評
我國通過構建以審評為中心，以臨床為導向的藥品審評審批體系，全面加速臨床急需的惡性腫瘤、病毒性肝炎、肺結核治療藥、兒童用藥、老年人多發(fā)疾病用藥、罕見病用藥、臨床短缺藥等重大疾病治療藥品的審評。
從國家食品藥品監(jiān)管總局藥品審評中心（CDE）官方網站了解到，2018年1月29日，CDE公布的《擬納入優(yōu)先審評程序藥品注冊申請的公示（第二十六批）》，共有3款CAR-T細胞藥物申請同時入選，入選理由為使用先進制劑技術、創(chuàng)新治療手段、具有明顯治療優(yōu)勢的藥物申請。
CAR-T細胞藥物是當今抗癌領域令人興奮的一種創(chuàng)新，受到了國內外的廣泛關注。2017年，諾華和Kite制藥的CAR-T細胞療法相繼獲得美國FDA審批上市，之后國內也開始正式受理CAR-T細胞療法的申報。為了加快具有臨床價值的新藥和臨床急需仿制藥的研發(fā)上市，2017年底國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布了《關于鼓勵藥品創(chuàng)新試行優(yōu)先審評審批的意見》；2018年初，3款CAR-T細胞藥物申請同時獲得了優(yōu)先審評。短短幾個月的時間，CAR-T細胞藥物在國內審評取得了里程碑的進展。
促進CAR-T細胞藥物在國內同步上市
隨著《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》的發(fā)布，CAR-T細胞治療在國內作為藥品申報的標準將更加清晰，發(fā)展速度也將大大提升。根據《指導原則》對細胞治療臨床試驗設計以及臨床試驗數(shù)據的相關指導，可以有條件地免除非臨床試驗以及接受非注冊臨床試驗數(shù)據，以推進急需新藥在我國盡早上市，有望使CAR-T細胞藥物在國內的審批步伐大大提速。
國家食品藥品監(jiān)管總局藥品審評中心化藥臨床一部陳曉媛表示，在一些臨床特別急需的抗腫瘤藥物審評當中，藥審中心提早介入到藥物的研發(fā)過程中，提前溝通交流，與研發(fā)科學家和申請人一起，共同商定全球同步研發(fā)策略，使產品可以迅速跟國外接軌，同步在中國上市。
曾有業(yè)內專家預測，我國首個自主研發(fā)的CAR-T細胞藥物有望在3年內獲批。隨著創(chuàng)新試行優(yōu)先審評審批取得進展，國內CAR-T細胞藥物在2到3年內上市，這種概率會越來越高。
展望
目前，國內開展的CAR-T臨床試驗數(shù)目僅次于美國，然而國內大多數(shù)細胞治療相關企業(yè)比較熱衷于臨床試驗，容易忽視工藝和治療控制體系的建立?！都毎委煯a品研究與評價技術指導原則（試行）》指出，研究者應不斷優(yōu)化制備工藝，減少物理、化學或生物學作用對細胞的特性產生非預期的影響，盡量達到自動化、全封閉的生產。
隨著CAR-T細胞藥物通過審批進入市場，行業(yè)對自動化CAR-T細胞制造有了更為強烈的需求。2017年博雅控股集團發(fā)布了全球第一條全自動、全封閉的CAR-T細胞CMC生產線——CAR-TXpress™，為當前CAR-T細胞制備面臨成本高、產能低的瓶頸問題提供了創(chuàng)新解決方案。隨著自動化技術與細胞治療技術的融合，CAR-T細胞藥物廣泛應用的時代不會太遙遠。
