「2件大事」干細(xì)胞有望從根本上解決糖尿病
干細(xì)胞治療糖尿病是人們?yōu)殛P(guān)注的話題之一。近發(fā)生的2件事情，不僅增加人們對(duì)干細(xì)胞治療糖尿病的信心，還給人們帶來(lái)了從根本上解決糖尿病的新希望。其中一項(xiàng)與資本市場(chǎng)有關(guān)——糖尿病干細(xì)胞療法新獲1.14億美元的融資；另一項(xiàng)與創(chuàng)新科研成果相關(guān)——《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》報(bào)道了通過(guò)修飾干細(xì)胞來(lái)阻斷I型糖尿病。
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受資本看好，干細(xì)胞治療糖尿病獲1.14億美元融資
干細(xì)胞治療糖尿病是個(gè)受資本和市場(chǎng)看好的領(lǐng)域。近幾年，該領(lǐng)域的投融資事件陸續(xù)被報(bào)道。12月1日，美國(guó)生物技術(shù)新銳Semma Therapeutics宣布完成了1.14億美元的B輪融資，這筆資金將用于開(kāi)發(fā)I型糖尿病的干細(xì)胞療法。這并不是這家公司在干細(xì)胞治療糖尿病領(lǐng)域的首次資金流動(dòng)，在2015年他們就曾獲得了4400萬(wàn)美元的融資。越來(lái)越多的資金涌入，推動(dòng)著糖尿病干細(xì)胞療法快速往前發(fā)展。
干細(xì)胞治療糖尿病能夠解決多種問(wèn)題，包括獲得更多的胰島β細(xì)胞，激活、再生體內(nèi)自身胰島細(xì)胞，調(diào)節(jié)紊亂的免疫系統(tǒng)，降低胰島素的抵抗作用等。此次獲1.14億美元融資的干細(xì)胞療法，旨在利用人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來(lái)制備大量的胰島β細(xì)胞，彌補(bǔ)患者體內(nèi)胰島β細(xì)胞的不足，幫助患者自主生成胰島素的能力，從根本上解決糖尿病。
關(guān)于融資，不得不提干細(xì)胞治療糖尿病的另一個(gè)典型例子SEMMA療法。SEMMA療法是哈佛大學(xué)干細(xì)胞研究所創(chuàng)始人之一道格·梅爾頓發(fā)明的糖尿病新療法，也是一次將干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為可移植組織的昂貴、持續(xù)的努力和嘗試。SEMMA療法基于胚胎干細(xì)胞，在過(guò)去幾年年中共獲得近5000萬(wàn)美元的融資。
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正在培養(yǎng)的胰腺胚胎干細(xì)胞，光是培養(yǎng)液的研制就花了15年時(shí)間
花了15年的時(shí)間，梅爾頓研究團(tuán)隊(duì)揭開(kāi)了干細(xì)胞誘導(dǎo)成能夠分泌胰島素和感應(yīng)血糖含量的胰腺β細(xì)胞的分子步驟。2016年，他們終于可以證明移植至老鼠體內(nèi)的人類胰島β細(xì)胞，可以控制血糖水平長(zhǎng)達(dá)6個(gè)月的時(shí)間……
中國(guó)的博雅控股集團(tuán)則致力于研究利用自體干細(xì)胞治療糖尿病并發(fā)癥——重癥下肢缺血。根據(jù)clinicaltrials.gov記錄，該項(xiàng)名為“自體骨髓單個(gè)核細(xì)胞治療嚴(yán)重下肢缺血患者的安全性和有效性研究”的干細(xì)胞治療進(jìn)行12個(gè)月后，獲得如下主要研究結(jié)果：1.主要肢體免截肢生存率為82.4%；2. 下肢血管重建：提高下肢血管數(shù)、踝肱指數(shù)(ABI)、經(jīng)皮氧分壓（TcPO2），壞疽或潰瘍傷口全部愈合；3. 疼痛減輕：間歇性跛行疼痛緩解97%，靜息痛緩解100%。4. 6分鐘步行距離顯著提高：從治療前，平均距離14.5±37.57米，提高到157±100.92米（P = 0.0039）。
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根據(jù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記的數(shù)據(jù)，截止2017年12月4日，全球正在開(kāi)展的干細(xì)胞治療糖尿病相關(guān)臨床試驗(yàn)超過(guò)158項(xiàng)。我們有理由相信，干細(xì)胞治療糖尿病領(lǐng)域的資本流動(dòng)才剛剛開(kāi)始，未來(lái)會(huì)有更多資本涌入，市場(chǎng)也會(huì)更加熱鬧。
科研創(chuàng)新不斷！《Science》重塑糖尿病的免疫系統(tǒng)
干細(xì)胞治療糖尿病的發(fā)展離不開(kāi)資本支持，同時(shí)也離不開(kāi)科研創(chuàng)新。近，《Science Translational Medicine》雜志上的新研究揭示了阻斷I型糖尿病的一種創(chuàng)新策略。
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對(duì)于I型糖尿病而言，患者自身的免疫系統(tǒng)總會(huì)攻擊和殺死調(diào)節(jié)血糖的胰島細(xì)胞。這項(xiàng)新研究發(fā)現(xiàn)了一種方法可以使免疫系統(tǒng)停止對(duì)胰島細(xì)胞的攻擊。這種方法與近年來(lái)十分熱門(mén)的PD-L1蛋白有關(guān)，這種蛋白可以抵御T細(xì)胞的攻擊。
糖尿病患者自身的造血干細(xì)胞存在缺陷，不能生成足夠的PD-L1蛋白。當(dāng)通過(guò)修飾造血干細(xì)胞來(lái)增加PD-L1蛋白的表達(dá)時(shí)，不僅可以減少炎癥免疫應(yīng)答，還能在短期內(nèi)逆轉(zhuǎn)高血糖癥。
這項(xiàng)研究也讓人們理解了自體造血干細(xì)胞治療糖尿病不總起作用的原因。研究人員認(rèn)為，注射經(jīng)過(guò)修飾的干細(xì)胞，才有可能實(shí)現(xiàn)真正意義上的重塑免疫系統(tǒng)。下一步，他們計(jì)劃開(kāi)展臨床試驗(yàn)，希望這種方法能盡快給糖尿病患者帶去福音。
寄語(yǔ)
糖尿病是一種發(fā)病率和致死情況嚴(yán)峻的公共衛(wèi)生問(wèn)題，根據(jù)世界衛(wèi)生組織2016年發(fā)布的《全球糖尿病報(bào)告》，全球糖尿病患者總?cè)藬?shù)1.29億。干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展，給很多糖尿病患者帶來(lái)了新希望，也給糖尿病醫(yī)療管理的優(yōu)化提供了新思路。無(wú)論是科研創(chuàng)新還是資本市場(chǎng)，干細(xì)胞治療糖尿病才剛露尖尖角，未來(lái)還有很大的發(fā)展空間。相信未來(lái)，從根本上解決糖尿病會(huì)從理論走向現(xiàn)實(shí)。
參考資料：
Semma Therapeutics raises $114 million in Series B financing for Type 1 diabetes novel cell therapy
Diabetes startup rakes in $44M and teams up with Novartis on cell therapy
PD-L1 genetic overexpression or pharmacological restoration in hematopoietic stem and progenitor cells reverses autoimmune diabetes
