恭喜！國內(nèi)新增四項干細胞藥物IND默示許可，其中兩項適應癥選擇了自身免疫性疾病
國內(nèi)干細胞藥物臨床試驗如火如荼。干細胞藥品化路漫漫，只要比昨天進步就值得鼓勵！截至目前，75項干細胞藥物臨床試驗申請受理，其中59項獲得進入臨床試驗資格。
2023年6月12日，從國家藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)獲悉，又有四項干細胞藥物臨床試驗申請（IND）獲得默示許可。其中，有兩項適應癥屬于自身免疫性疾病，分別是系統(tǒng)性硬化癥和自身免疫性肺泡蛋白沉積癥，下面重點介紹。
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北京璦格干細胞科技有限公司研發(fā)的“人脂肪間充質(zhì)干細胞注射液”（代號：AG1001），適應癥是系統(tǒng)性硬化癥。
受理號：CXSL2300204 藥品名：人脂肪間充質(zhì)干細胞注射液 適應癥：系統(tǒng)性硬化癥
系統(tǒng)性硬化癥（Systemic Ssclerosis, SSc）以皮膚和內(nèi)臟器官纖維化、硬化為主要特征。2018年，系統(tǒng)性硬化癥正式納入我國《第一批罕見病》目錄，為第112種疾病。
AG1001是璦格干細胞以北京協(xié)和醫(yī)院臨床研究及技術為依托進行引進開發(fā)的干細胞治療藥物，開發(fā)過程采用嚴格的質(zhì)控體系和制備技術，確保產(chǎn)品質(zhì)量和生物學效能均一、穩(wěn)定，臨床前研究中獲得了良好的安全性與有效性數(shù)據(jù)。AG1001在免疫調(diào)節(jié)、抗纖維化和促血管生成等方面的功能研究和臨床試驗探索，可以對抗系統(tǒng)性硬化癥發(fā)病的三個病理軸，是一種極具潛力的治療系統(tǒng)性硬化癥的新型藥物，臨床應用潛力巨大。
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適應癥：自身免疫性肺泡蛋白沉積癥
第二項是九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司所提交的“人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液”（受理號：CXSL2300202），適應癥是自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。
人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液是九芝堂美科自主研發(fā)的通用型干細胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實生理環(huán)境——低氧條件下培養(yǎng)，臨床擬用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP），按照境內(nèi)藥品申請注冊，屬于治療用生物制品1類。
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截至2023年6月12日，國內(nèi)共有75款干細胞藥物臨床試驗申請獲得受理，共有59項IND獲準默許進入臨床試驗（臨床試驗默示許可）。
自身免疫性疾病影響了世界上5%~8%的人口，給患者造成了巨大的痛苦，其中女性受到的影響尤為嚴重。在臨床前和臨床試驗中，科學家一直努力探索間充質(zhì)干細胞的治療潛力，以期證明對自身免疫病治療的安全性和有效性。涉及病種包括：類風濕性關節(jié)炎、多發(fā)性硬化、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、炎癥性腸病、銀屑病等。
相信不久的將來，以前許多難治或者治不好的疾病或許都可以通過干細胞移植的方式得到有效的治療。再次陳述，干細胞不是萬能神藥，干細胞治療的有效性是建立在對干細胞和疾病正確認識的基礎之上！祝干細胞藥物臨床試驗順利！
