澤輝生物人胚干細胞來源的細胞藥物獲批臨床試驗！
2021年9月26日，本草資本被投企業(yè)澤輝生物開發(fā)的M-021001細胞注射液獲得國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的《藥物臨床試驗批件》，批準開展臨床試驗。
本草資本合伙人方宇博士表示，“近年來，干細胞藥物從基礎研究、生產工藝，到政策監(jiān)管和臨床轉化，都取得了長足的進步。澤輝生物率先在國內使用臨床級人胚干細胞系，擁有先進的生產工藝和超高標準的廠房，致力于推動干細胞藥物產業(yè)化。我們堅信，干細胞藥物會為重大疾病的治療帶來革命性突破?！?/p>
1、人胚干細胞來源的細胞藥物
該產品是中國首款人胚干細胞分化而來的免疫與基質調節(jié)細胞制劑。
由于細胞來源和工藝上的差別，與成體MSCs相比，該細胞在功能、純度、均一性等方面具有明顯優(yōu)勢，且更利于規(guī)?；瘶藴驶苽?，解決細胞穩(wěn)定量產的世界難題，推動干細胞藥物的產業(yè)化。
就細胞來源來說，基于人胚干細胞開發(fā)干細胞藥物已成趨勢。今年FDA批準的兩項Fast Track IND干細胞產品（DA01，Parkinson’s Disease， BlueRock；VX-880，Type 1 Diabetes， Vertex）也都來源于人胚干細胞。
就生產工藝而言，近年來細胞治療成為一個矚目的新興藥物模式，不少公司在探索新型的CAR-T、NK細胞以及干細胞療法。但是一個重要瓶頸在于是否能夠建立支持產品上市的CMC，也就是要有規(guī)模化、純度好、質量均一的生產工藝。
澤輝生物已經在北京中關村科技園建成2400平米的GMP生產基地。從設計、施工到運行，均達到國際細胞治療產業(yè)的先進標準，完全能夠滿足現階段為國內患者提供安全、可靠和高質量干細胞藥物的需求。
此次正式獲得注冊臨床試驗批件，標志著以人胚干細胞分化的細胞為代表的新一代細胞藥物產業(yè)化進入到快速發(fā)展期。
2、有望解決多種未滿足的臨床需求
人胚干細胞來源的M-021001細胞作為治療藥物的另一個重要優(yōu)勢，是只需要一次生產工藝驗證，同一個細胞產品可以應用于不同適應癥的探索。
此次獲批的臨床試驗，針對的適應癥是半月板損傷。半月板損傷是膝關節(jié)內的軟骨組織損傷引發(fā)的骨關節(jié)疾病，由退變、運動或者其他外力原因引發(fā)。因為半月板的血供不足等因素，其自我修復能力較差。目前臨床上缺乏特效治療手段或藥物。
除了半月板損傷修復，M-021001細胞還具有進一步擴展適應癥的潛力。
2020年新冠疫情期間，該產品獲得國家藥品監(jiān)督管理局I/II期新藥臨床試驗批件，用于治療重癥COVID-19導致的呼吸窘迫綜合征和肺纖維化。
此外，該產品還在卵巢早衰、GVHD、骨關節(jié)炎、糖尿病足等多種適應證方面值得持續(xù)拓展。
關于澤輝生物
澤輝生物是一家以干細胞藥物研發(fā)和細胞制備為主業(yè)的臨床階段生物制藥企業(yè)，也是國內唯一使用人胚干細胞成藥的企業(yè)。以嚴謹的科學態(tài)度、卓越的創(chuàng)新精神，開發(fā)中國自主的干細胞藥品，以填補目前傳統(tǒng)藥物和治療手段無法滿足的人類醫(yī)療需求，如神經退行性病變、代謝性疾病、生殖機能退化等，推動干細胞臨床應用和產業(yè)轉化。
關于本草資本
本草資本是一家致力于投資全球優(yōu)質生命科學及醫(yī)療健康企業(yè)的專業(yè)化基金，側重于創(chuàng)新醫(yī)藥和交叉創(chuàng)新的醫(yī)療器械和診斷技術兩大投資方向。核心創(chuàng)始團隊均為海外生物醫(yī)藥相關專業(yè)博士，擁有醫(yī)藥生物科技行業(yè)多年實踐積累以及國內外十年以上的成功投資和創(chuàng)業(yè)經驗，兼具專業(yè)背景、行業(yè)經驗和國際視野。
本草資本是人民幣和美元雙幣種基金管理人，累計投資和孵化70余家境內外醫(yī)療創(chuàng)新企業(yè)，在北京、上海、硅谷設有辦公室。本草資本秉持“成就偉大醫(yī)療健康企業(yè)，樹立國際專業(yè)投資品牌”的愿景，為優(yōu)秀的創(chuàng)業(yè)團隊賦能助力，為投資人帶來優(yōu)異的業(yè)績回報。
